Nesvakidašnja nagradna igra: i teško bolesna djeca iz Hrvatske prijavljena na lutriju za najskuplji lijek na svijetu

Čak 210 milijuna dolara vrijedna je lutrija koju je na svjetskoj razini raspisala farmaceutska tvrtka Novartis. Reklo bi se lutrija ko’ lutrija - sretniji pobjeđuje. I ne bi tu bilo ništa čudno da nije riječ o “nagradnoj igri” koju igraju bolesna djeca, a sretnici će dobiti potreban lijek, piše Jutarnji list.

Radi se o trenutno najskupljem lijeku na svijetu, Zolgensmi, za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA), teške nasljedne, neizlječive neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter.

Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošlog tjedna.

- Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijima koje traži tvrtka. To je, među ostalim, i da nisu stariji od dvije godine. Svi su oni registrirani u našem Referalnom centru - kaže dr. Milivoj Novak, pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb, gdje se liječe svi hrvatski pacijenti oboljeli od SMA.

Dodatno “sito” za pacijente bit će postavljeno u samom Novartisu pa se zasad još ne zna hoće li svih četvero hrvatskih pacijenta konkurirati za liječenje ovim novim lijekom. Za jedno dijete se smatra da apsolutno mora “proći” jer zadovoljava sve kriterije koje traži tvrtka, ali to još uvijek nije jamstvo da će “na lutriji” lijek i stvarno dobiti. Valja naglasiti da su svi potencijalni hrvatski kandidati u ovom trenutku na liječenju jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdiplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.

Iz Novartisa saznajemo da je jučer počela prva dvotjedna raspodjela Zolgensme, ali zbog zaštite pacijenta i liječnika AveXis, koji je raspisao “lutriju”, ne želi komentirati detalje o onima koji su registrirani u ovom projektu, kako pojedinačno, tako i u određenoj zemlji.

U Hrvatskoj se o SMA u javnosti više saznalo i progovorilo kad su roditelji oboljele djece tražili da se lijek Spinraza stavi na listu lijekova HZZO-a i da na njega imaju pravo i djeca i odrasli pacijenti. Cijena Zolgensme je 2,1 milijun dolara po jednom pacijentu.

No, za razliku od Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, za sada istraživanja govore da je Zolgensma genska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest.

Na spomen igre na sreću javnost je zbunjena jer se ne pamti da je neka farmaceutska tvrtka ikad organizirala lutriju u kojoj “pobjednici” dobivaju lijek. Naime, lijek je za sada registriran samo u SAD-u, dok se registracija u Europi očekuje u srpnju i, prema nekim informacijama, za europsko tržište cijena lijeka trebala bi biti ipak nešto manja. Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 milijuna dolara po dozi.

Riječ je o tome da tvrtka AveXis, koju je kupio Novartis, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa je tako “višak od 100 doza lijeka”, koliko može više proizvesti u odnosu na potrebe SAD-a, namijenila malim pacijentima diljem svijeta.

Zaključili su da je “slučajni odabir” najpravičniji način. Inače, nije rijetkost da farmaceutske tvrtke, poglavito kad se radi o novim lijekovima, prije nego što se registriraju u nekoj zemlji doniraju određenu količinu kao tzv. milosrdno davanje lijeka. Riječju, lijek je besplatan i za točno određenog pacijenta. No, u ovom slučaju tvrtka se odlučila na neuobičajeno “milosrdno davanje” uz tvrdnju da će to biti pravičnije.

“Na razvoju ovog programa surađivali smo s neovisnim savjetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bi li našli što pravedniji način da učinimo lijek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja lijeka (MAP). S obzirom na naša ograničenja opskrbe i na temelju uputa odbora za bioetiku utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favoriziramo nijedno dijete ili zemlju u odnosu na drugu”, odgovorili su nam iz Novartisa.

Dodaju da surađuju s predstavnicima pacijenata i zdravstvenim radnicima kako bi čuli i njihovo mišljenje. Napominju da će razmotriti prilagodbe programa za koji tvrtka ipak drži da odražava načelo pravičnosti, kliničkih potreba i globalne dostupnosti.

Naime, u tvrtki smatraju da bi velike zemlje po sistemu “tko jači taj kvači” za svoje pacijente imale veću mogućnost da dođu do lijeka nego one male, a poglavito manje razvijene, sa siromašnijim zdravstvenim sustavima. Zašto lutrija, odnosno sistem slučajnog odabira? Kažu da to u SAD-u nije neuobičajeno. Uostalom, i zelena se karta, odnosno dozvola rada i boravka u SAD-u, godinama dobivala upravo tako.

Inače, stručnjaci naglašavaju da ovaj lijek najbolje djeluje kad ga dobiju djeca u prvih šest mjeseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti. U tom slučaju, ako bi dobili lijek, bolest se ne bi razvila. Naime, lijek kao nositelj gena koristi adenovirus.

Problem za njegovu učinkovitost bio bi da je pacijent prije uzimanja lijeka prebolio neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitijela, odnosno da bi organizam mogao “neutralizirati” svojim imunološkim sustavom adenovirus koji nosi gen. U tom slučaju gen ne bi mogao stići tamo gdje treba pa ne bio učinkovit. Upravo to će se ispitivati u određivanju je li neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu liječenja.

Vjerojatno će se u budućnosti vidjeti može li se prije liječenja Zolgensmom nakratko “ubiti” imunološki sustav i tako dozvoliti da lijek dođe na pravo mjesto. No, za odgovor na to pitanje bit će potrebna dodatna klinička ispitivanja.

O toj su Novartisovoj lutriji obaviještene i udruge bolesnika koji imaju SMA, koje drže da je to u ovom trenutku očito jedini način da barem dio pacijenta dođe do lijeka.

- S nama se ‘lutrija’ igra već tri godine. To nije ništa drukčije od onog što se događalo i s drugim lijekovima, odnosno načinom na koji se oni daju milosrdno. Uvijek je taj ključ po kojem se lijekovi dijele besplatno više ili manje ‘lutrija’ za svakog pacijenta - kaže Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići, koja se brine o pravima pacijenta oboljelih od SMA.

Zaključuje da je teško da će biti pravde u tome hoće li ga dobiti baš oni kojima je najpotrebniji jer za sve nema, pa Novartis u tome nije iznimka bez obzira na to kako nazvali taj “rulet”, piše Jutarnji.